kantor pusat Pfizer
0 0
Read Time:1 Minute, 58 Second

OBATDIGITAL – Pasien dengan kelainan genetik langka kini punya harapan baru seiring dengan pengembangan terapi gen. Perusahaan farmasi dan bioteknologi asal Amerika Serikat, Pfizer, saat ini tengah mengembangkan terapi gen.

Fokus awal terapi gen yang dilakukan pada kelainan genetik langka yang disebabkan oleh perubahan gen tunggal, misalnya, pada hemofilia A, hemofilia B, dan Distrofi Otot Duchenne. Terapi gen pada dasarnya memprogram ulang sel sehingga sel-sel dalam tubuh dapat berfungsi secara normal.

Direktur Medis Senior untuk platform terapi gen di Pfizer Rare Diseases, Martin Schulz menjelaskan terkait kerja terapi gen. Terapi gen pada dasarnya adalah proses perbaikan gen, mengganti protein yang hilang atau tidak berfungsi dengan baik.

“Apa yang kami lakukan adalah mengirimkan gen yang berfungsi ke jaringan target. Kami menggunakan pembawa yang disebut vektor virus terkait adeno rekombinan yang mengirimkan gen ke sel target, dan memungkinkan sel memproduksi protein yang hilang atau tidak berfungsi,” jelas Schulz dilansir dari Irishtimes.com (21/6/2021).

Adanya potensi terapi gen untuk meningkatkan kualitas hidup pasien dengan penyakit langka, juga adanya manfaat secara klinis dalam jangka panjang. Namun, perlu adanya beberapa hal yang diperhatikan, apakah pasien tersebut layak dan bisa menjalani terapi gen.

“Terapi gen bukanlah pilihan pengobatan untuk setiap pasien dengan kelainan langka. Ada beberapa hal yang perlu diperhatikan terkait dengan kelayakan. Ini termasuk usia pasien, penyakit penyerta yang mungkin dimiliki pasien, dan apakah pasien memiliki antibodi terhadap vektor yang digunakan, yang dapat mencegah pengobatan bekerja,” imbuh Schulz.

Hingga aaat ini, diperkirakan ada 400 juta orang yang hidup dengan penyakit langka di seluruh dunia. Dari sekitar 7.000 penyakit langka yang diketahui, hanya lima persen yang saat ini memiliki pilihan pengobatan. Sebanyak 80 persen penyakit langka berasal dari genetik yang bisa ditangani dengan terapi gen.

Lebih lanjut Schulz mengatakan, untuk memaksimalkan terapi gen, pihaknya perlu fokus pada sistem perawatan kesehatan. Salah satunya dengan mengakomodasi program satu kali treatment yang bisa bermanfaat dalam jangka panjang.

“Dengan adanya COVID-19 kami belajar bahwa bertindak cepat adalah kunci ketika ada kebutuhan medis yang mendesak. Dan hal yang sama berlaku untuk pasien penyakit langka dengan pilihan pengobatan terbatas atau tanpa pilihan pengobatan yang tidak bisa menunggu,” papar Schulz.

Pada tahun 2025 mendatang, diharapkan 10 hingga 20 terapi gen akan menerima persetujuan peraturan per tahun. Terapi gen memiliki masa depan yang menjanjikan seiring dengan perkembangan ilmu pengetahuan, serta kerja sama berbagai pihak untuk mengatasi masalah seputar kebijakan dan pendanaan.

About Post Author

Dewi Soemanagara

pernah menjadi reporter di sejumlah media
Happy
Happy
0 %
Sad
Sad
0 %
Excited
Excited
0 %
Sleepy
Sleepy
0 %
Angry
Angry
0 %
Surprise
Surprise
0 %

By Dewi Soemanagara

pernah menjadi reporter di sejumlah media

Translate »